独自開発したRNA標的を担うPPRドメインと、塩基置換などRNAの制御を担うエフェクタードメインを組み合わせたRNA編集技術です。疾患の原因となるRNAに対して、多様な分子設計が可能であり、様々な創薬の課題を乗り越える新しいモダリティーです。

01.他とは異なるRNA標的方法
植物でのRNA編集に関与しているPPR(PentatricoPeptide Repeat)タンパク質のRNAへの結合メカニズムを明らかにすることにより、任意の塩基配列に結合するタンパク質の設計と作製が可能となりました。
・35アミノ酸残基からなる１つの単位 (PPRモチーフ)が連続した構造
・1つのPPRモチーフがRNA上の1つの塩基と結合
・PPRモチーフ内の３箇所のアミノ酸配列の組み合わせで結合する塩基が決定

02.一塩基置換技術
PPRドメインに独自の塩基置換酵素ドメインを結合させることにより、CからUもしくは UからCの一塩基置換が可能となりました。この技術により、これまで標的とできなかったRNA変異の修復が可能です。

03.多様なRNA制御方法
PPRドメインに組み合わせるエフェクタードメインを入れ替えることで、塩基置換以外にも様々なRNAへの作用が可能です。また、細胞内輸送シグナルを付加することで、細胞質だけではなく核内あるいはミトコンドリアのRNAを標的とすることができます。

04.シンプルな分子
PPRプラットフォーム技術では、標的RNAとの結合と塩基置換などのRNA制御を1つのタンパク質分子(PPRシステム)で実現することができます。そのため、PPRシステムを遺伝子として投与する場合、PPRシステムの発現に必要な遺伝子配列が短く、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターなどのさまざまなDDS（薬物送達システム；Drug Delivery System）を使用できます。
〈ゲノム編集への応用〉
PPRプラットフォーム技術は、DNAを標的として配列特異的に結合するタンパク質分子を作製することも可能です。
RNA編集に限らず、ゲノム編集技術としての応用可能性も備えています。